Bioteknologia sarritan izan da sektore ezagunenetakoa MoneyShow Top Picks txostena, gure urteko inkesta nazioko buletin aholkulari nagusiei. Aurtengo txostena ez da salbuespena; hona hemen heldu den urterako gogoko bioteknologiako ideia pakete bat.
Joe Cotton, Kotoia teknikoki hitz egiten da
Manioka Zientziak (SAVA) arrisku handiko eta sari handiko enpresa bioteknologiko klinikoa da; bere droga-hautagai enblematiko Simufilam da - Alzheimerraren sendagaia - gaur egun 3. faseko entseguetan. Stock hau hain interesgarria egiten duena da Simufilam-ek Alzheimer gaixoen kognizioa hobetzen duela dirudi, eta ez gaixotasunaren progresioa moteldu. Onartua lortzen bada, erraz bilaka liteke milioi askoko droga bat.
2021eko abuztuan, saltzaile labur onartuak ordezkatzen dituen abokatu-bulego batek Herritarren Eskaera bat aurkeztu zion AEBetako FDAri, Cassavaren Simufilam-en entsegu klinikoak gelditzeko eskatuz, besteak beste, Cassavako zientzialariek idatzitako artikulu zientifikoetan datuen manipulazioa salatuz, 2005eko bat barne. Neurozientzia artikuluan.
Ondorioz, akzioak 120 $-tik 40 $-ra jaitsi ziren. Neurozientzia artikuluaren jatorrizko datuak berriro aztertu zituen eta 2021eko abenduan adierazi zuten ez zutela frogarik aurkitu datuen manipulazioaren erreklamazioak onartzen zituenik.
Erreklamazioek, itxuraz faltsuak izan arren, akzioen itzala bota dute denbora luzez. Baina orain, akzioak ondo jokatzen ari dira eta goranzko bidean sendo jarraitzea espero dugu. Hona hemen gorakada jarraitzeko katalizatzaileak:
Konpainiak 650 paziente inguru matrikulatu ditu 3. faseko bi ikerketetan eta guztira 1,750 gaixo arin edo moderatua Alzheimer gaixotasuna duten Simufilam-en 2 ikerketetan matrikulatzeko asmoa du. Abian duen 3. faseko programa klinikoaren emaitzak 2024aren erdialdean aterako direla espero da.
Konpainiak botikak administratzea ere iragarri zuen Simufilam-en etiketa irekiko azterketa batean, epe luzerako sendagaiak modu seguruan ebaluatzeko eta 200 hilabetetan zehar aldaketa kognitiboak neurtzeko diseinatutako 12 pazienterentzat. Emaitzak 2022ko urte amaieran ezagutarazi daitezke.
Insiders, itxuraz, Simufilam-ek funtzionatzen duela uste dute, bi zuzendarik 2022ko abuztuan akzioak erosten gastatu baitzuten irabazitako dirua. Richard Barry zuzendariak 36,159 akzio erosi zituen @ 23.79 $ 860,223 $-ko kostuarekin. Eta Sanford Robinson zuzendariak 100,000 akzio erosi zituen @ 20.69 $ guztira 2,069,000 $ guztira. Enpresa bateko zuzendariek euren konpainiaren akzioak erosten ari direnean konfiantza pizten duen abantaila handia da.
stocka gustatzen zaigu. Simufilam onartzen bada, akzioak asko gora egin dezake. Baina kontuan izan hau droga bakarreko konpainia bat dela, eta akzioak $ 1.00ra jaitsi daitezkeela sendagaia onartzen ez badu.
Mike Cintolo, Cabot Top Ten dendaria
Biozientzia neurokrinoak
Arraroa bada ere, sendagaia saltzaile handia da, aurten espero diren 1.4 milioi dolarreko diru-sarrerak ditu, iaz baino % 30 gehiago, eta garrantzitsuagoa dena, zuzendaritzak aukera asko ikusten ditu bere oinarrizko eremuan, erdia baino gehiagorekin. AEBetan bakarrik diagnostikatu gabeko milioi bat paziente (% 15 bakarrik diagnostikatua eta tratamendua jasotzen ari direla uste du), beraz, Ingrezzaren salmentak denboran zehar erraz bikoizteko aukera dago.
Neurocrinek laster merkatura aterako duen beste produktu nitxo bat ere badu: valbenazina onartzeko eskatzen da (litekeena da datorren urte hasieran onartzea), nahigabeko mugimenduak eragiten dituen beste gaixotasun bat (Huntingtonen albo-ondorioa) 25,000 pertsonari eragiten diona.
Bi horiek kopuruak gorago mantendu beharko lituzkete, analistek datorren urtean goiko lerroa % 20 igoko dela ikusita, irabaziak akzio bakoitzeko ia 4 dolarra iristen diren bitartean, enpresaren kanalizazio bikainak aurrera egiten jarraitzen duen bitartean. Uste dugu medikuek eta bioteknologiek hurrengo aurrerapena eramaten laguntzeko prestatuta dagoela eta NBIX talde horretako txakur nagusienetako bat dirudi.
Moroney aberatsa, Dow Teoriaren Iragarpenak
AEBetako ekonomia motel hazten ari den kolpe txarren aurrean kaltegarria da, batez ere ekonomia globala borrokan egongo dela espero da. Hala eta guztiz ere, urterako irabaziak egiteko gogoko ideia dugu oraindik, esaterako Vertex Farmaziak
Bioteknologia-enpresaren produkturik handienak, Trikafta, Ipar Amerikan, Europan eta Australian dauden 83,000 fibrosi kistikoko gaixo gehienak tratatzen ditu. Trikafta-k Vertex-en produktuen salmenten % 86 hartzen du, baina zuzendaritzak oraindik altuera handiagoa ikusten du.
Konpainiak Trikafta-ren onarpena bilatzen jarraitzen du fibrosi kistikoko paziente mota desberdinak tratatzeko. Beste herrialde batzuk tratamendua ordaintzera bultzatzeko ahaleginak lagunduta, Vertexek dio sendagaiak mundu osoko fibrosi kistikoa dutenen % 90 trata ditzakeela.
Egia da, produktu bakarrean fidatzea hainbeste diru-sarrera lortzeko arriskua gehitzen dio stockari. Baina Trikaftak lehen mugimenduko abantaila du eta gaur egun lehia mugatua du fibrosi kistikoaren merkatuan.
Vertexek zazpi urte jarraian kudeatu ditu gutxienez salmenten %22ko hazkundearekin, eta ustiapen irabaziak gutxienez %24 igo dira konpainia errentagarri bihurtu zenetik bost urtetan.
Uste dugu Trikaftak oraindik hazteko lekua duela. Horrez gain, konpainiak beste gaitz batzuen tratamenduak aurreratzen ditu, besteak beste, alfa-1 antitripsinaren gabezia eta falzi-zelulen gaixotasuna izeneko gaixotasun genetikoa. Garatzen ari diren drogak ez dira beti ateratzen, baina kanalizazio honek itxaropentsua dirudi.
Datorren urteko inbertitzaile espekulatiboentzako nire aukerarik onena da MannKind (MNKD) - azken urteotan gogoko gisa aukeratu dudan akzio bat. MannKind-ek gaur egun bere produktu nagusiaren eskubide guztiak gordetzen ditu, Afrezza - 1 motako eta 2 motako diabetikoentzako intsulina forma inhalagarria; konpainiak merkatu horietan aurrera egiten jarraitzen du "hiru handien" intsulina-ekoizleen aurka.
MannKind-ek orain bigarren produktu bat du merkatuan, baita proiektuko bazkidearekin lizentzia-hitzarmen baten bidez ere, Terapia Batuak (UTHR). Produktu honek (Tyvaso DPI) hilabete gutxi daramatza merkatuan, baina dagoeneko arrakastatsu bihurtzeko zantzuak erakusten ditu. MannKind-ek ez du soilik ordaintzen produktua ekoizteko (gehi marka txiki bat) United Therapeutics-ek, produktuaren salmenta guztietan erregalia ere jasotzen du.
MannKind-ek V-Go ere erosi zuen duela gutxi, diabetearen esparruan dagoeneko presentzia duen enpresa txiki bat. Horrez gain, Receptor Life Sciences izeneko enpresa pribatu batek konpainiaren Technosphere drogak emateko sistemari lizentzia eman dio epilepsia eta antsietaterako kannabinoideak garatzeko.
Receptor Life-k garatzen ari den produktuak merkatura ateratzeko urte batzuk falta diren arren, mugarrien ordainketak eta eskubide gehigarriak izateko aukera adierazten dute entsegu klinikoen prozesuan (eta, egurra jo, esandako amaieran merkaturatzea). prozesua).
Uste dut oraindik leku asko dagoela exekutatzeko akzioak arrazoizko balioaren antza handiagoa duen zerbaitera itzuli aurretik. Ondorioz, inbertitzaileei irabaziak hartzeko pazientzia izatea gomendatzen zaie akzioak igotzen hasten direnean/ikusten badute. Orain dela urte batzuk gertatu den bezala, MNKD 5 $ baino gutxiagoko erosketa oso indartsutzat jotzen da eta 10 $ baino gutxiagoko erosketa.
Anavex (AVXL), nerbio-sistema zentraleko gaixotasunak tratatzeko farmako hautagai berrien garapenean diharduen enpresa biofarmazeutikoa da, orain arte Alzheimer, Parkinson eta Rett sindromean emaitza oso pozgarriekin.
Anavex-entzako albiste handia izan zen 508 pazientearen aurretiazko datuak kaleratzea, plazebo kontrolatua, itsu bikoitza, 48 asteko, 2b/3 Fasea ANAVEX 2-73 (blarcamesine edo A2-73) Alzheimer saiakeraren 3 kohorte berdin probatu zituena. plazeboarekin, 30 mg edo 50 mg ahozko dosiekin.
Lehenik eta behin, bi gauza oso garrantzitsu adierazi behar ditut:
1) Atzerapen bat gertatu da proba guneetako baten datuak lortzeko, eta horrek konpainiak hirugarrenen analisi estatistikoko enpresaren datuak soilik eskuratzea lortu du CTAD Alzheimerren konferentzian aurkezteko egitaraua baino egun bat lehenago. Horrek, beraz, konpainiak garai hartan zehaztasunez jakinarazi zezakeena mugatu zuen.
2) Aurreko proba baten emaitzarik onenak 50 mg-koak izan ziren. kohorte, 30 mg-k apenas funtzionatu zuen bitartean. Hala ere, duela gutxi aurkeztutako analisi GUZTIA izan zen konbinatuak 30+50 mg paziente kohorte bakar gisa, eraginkortasunaren emaitzak diluituz.
Hori dela eta, etortzeko dauden emaitzak are hobeak izan beharko lirateke konpainiak 50 mg-ko kohortearen berri ematen duenean. Helburu nagusiak kognizioaren (ADAS-COG) eta eguneroko bizitzako jarduerak (ADCS-ADL) murriztea izan ziren 48 asteetan.
Honi buruz, konpainiak esan zuen: "Anavex 2-73 (blarcamesine) azterketak lehen eta bigarren mailako oinarrizko puntuak bete zituen, eskala kognitibo eta funtzional globalen gainbehera klinikoaren murrizketa estatistikoki esanguratsua erakutsiz, Alzheimer gaixotasun goiztiarreko pazienteen azterketa kliniko batean". (MMSEren oinarrizko puntuazioak 20-28).
Eta gehiago: "ANAVEX®2-73 tratamenduak estatistikoki nabarmen murriztu zuen gainbehera kognitiboa, ADAS-Cog-ekin neurtuta, tratamenduaren amaierako plazeboarekin alderatuta. 45% (p=0.033).”
Hau da orain arte saiakuntza honetarako kaleratutako emaitzarik esanguratsuena eta zuzenekoa, izan ere, Biogen baino dezente hobea izan zen.
Hala eta guztiz ere, lecanemab-en emaitza eskasak bi konpainia horiek 20 milioi dolar handitzea eragin zuen egun batetik bestera. Behatzaile gehienek uste dute 3. faseko emaitza honek FDAren onespenerako bidea zabaltzen duela. Hala ere, Anavex-en sendagaiak lecanemab irabazi zuen alde handiz (% 45 moteldu eta % 27) bere Phase2b/3 proban.
Baina hona hemen gauza... Biogen-en drogak IV infusio terapia behar du aldizkako MRIak garuneko hantura eta odoljarioa egiaztatzeko (lecanemab-en bi albo-ondorio gaizto), A2-73, berriz, pilula eta ez du aldizkako MRIrik behar, a handi abantaila A2-73 funtzionatu zuela alde batera utzita ere hobeto.
Dagoeneko kaleratutako datuak lecanemab baino handiagoak ziren arren, 50 mg-ko kohorte-datuak bakarrik ateratzen direnean, emaitzak talde konbinatuarenak baino dezente hobeak izan beharko lirateke. Eta hobe SigmaR85 gene normala duten %1 horientzat eta baita APOE2 eta 3 pazienteentzat ere. (Oraindik helburu-merkatu handia da.) Beraz, orain arteko datuak pozgarriak izan zirela uste dut, baina onena albisteak etortzeko daude oraindik, eta akzioak 2023rako gogoko izaten jarraitzen du.
Axonics Modulazio Teknologiak (AXNX) etorkizun handia duen teknologia medikoko enpresa txiki bat da. 3.4 milioi dolar merkatuko ekipamendu medikoen konpainiak maskuriko eta hesteetako inkontinentziaren tratamenduan oinarritzen da. Ziur aski, hau ez da gauza zoragarria. Zalantzarik gabe, arazo horiei buruzko kexak entzuten ditut nire mediku praktikan aldizka. Baina benetako osasun arazo bat da, azkenean irtenbide bideragarria lortzen ari dena.
Demagun 2014ko CDC ikerketa baten arabera, AEBetako 51 urtetik gorako pertsona ez-instituzionalizatuen % 65k hesteetako edo maskuriko inkontinentzia atal bat izan zuela. Askok arazo kronikoak garatzen dituzte, eta horrek maiz infekzioak sor ditzakete eta azpiko gaixotasunen okerrera egin dezakete.
Egoera ohikoagoa da emakumeengan gizonezkoetan baino. Eta jasaten dutenei eragiten die fisikoki zein psikologikoki. Beharbada kontuan hartu beharreko datu garrantzitsuena da biztanleria zahartzen den heinean eta diabetesa bezalako gaixotasun kronikoak handitzen diren heinean, inkontinentziaren intzidentzia ere handitzen dela.
Konpainiak bi ardatz dituen estrategia du: inkontinentzia jasaten dutenengan diferentzia handia eragiten duten bi produkturekin. Bata bere estimulatzaile sakralea da - inplante elektronikoa, gihar-tonua kontrolatzen duten nerbioetara bulkadak bidaltzen dituena eta maskuriaren uzkurtzeko gaitasuna erregulatzen duena, horrela inkontinentzia murrizten duena.
Bestea, gel iraunkor inplantagarria da, uretraren horman jartzen dena eta ahuldutako muskuluei pisua gehitzen die eta, horrela, ihesak murrizten edo saihesten ditu. Bien salmentak etengabe hazten jarraitzen dute. Gaur egun konpainia ez da errentagarria baina nahikoa eskudirua dauka bere balantzean. (Adibidez, Joe Duartek AXNX-en akzioak ditu.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/