Leqembi Alzheimer sendagaiaren fabrikatzaileak FDAren onespen osoa espero du uda honetan

Drogagile japoniarra Eisai Elikagaien eta Drogen Administrazioak uda honetan Leqembi tratamendua guztiz onartzea espero du, eta horrek Medicare-ren menpeko antigorputz berrirako sarbidea zabalduko luke.

Ivan Cheung AEBetako zuzendari nagusiak esan zuen FDAk, urtarrilean baimen bizkortua eman zuenak, uztail bezain laster onarpen osoa eman dezakeela konpainiak "lehentasunezko berrikuspena" bizkor bat lortzen badu, Alzheimerra nola tratatzen den goiz hobekuntza nabarmena frogatzeko.

"Literalki bost hilabeteren buruan hitz egiten ari gara, beraz, premiazko mugitzen ari gara CMS-ra oraintxe bertan", esan zion Cheung-i CNBCri osteguneko elkarrizketa batean. Medicare eta Medicaid Zerbitzuen Zentroak Leqembi, Eisai-k urtean 26,500 dolarreko prezioa duena, Alzheimer goiztiarra diagnostikatu duten pazienteentzat zenbaterainoko estalita dagoen zehaztuko duen agentzia federala da.

Drogarekin garatu zuen konpainiak Biogen, kalkulatzen da 100,000 pertsonak Alzheimer diagnostiko goiztiarra jasoko dutela eta 2026rako Leqembirako eskubidea izango dutela, nahiz eta diagnostikatu gabeko pertsonen kopurua handiagoa den.

Alzheimerraren Elkartearen kalkuluen arabera, 2,000 urtetik gorako 65 pertsona baino gehiago igarotzen dira egunero gaixotasunaren ondorioz dementzia arin izatetik moderatua, eta horrela ezin dira Leqembirako.

Alzheimer goiztiarrak 65 urtetik gorako pertsonei eragiten die normalean, eta narriadura kognitiboa eta beste arazo batzuk eragiten ditu. Leqembik itxaropena erakutsi du populazio horretan gaixotasunaren aurrerapena moteltzeko, baina garunaren hantura eta odoljarioa izateko arriskuak ditu.

Medicare-k 2022ko apirilean argitaratu zuen gidaliburua, gaixotasuna eragiten duen plaka bideratzeko antigorputz tratamenduak erabiltzen dituzten Leqembi bezalako Alzheimerraren sendagaien estaldura mugatzen duena. Eisairen egungo onespen bizkortuaren egoeraren arabera, Medicare-k FDAk edo Osasun Institutu Nazionalak onartutako entsegu klinikoetako pertsonen kostuak soilik estaliko ditu.

Eisaik dauka hiru faseko proba amaitu zuen eta jada ez ditu gaixoak matrikulatzen. Horrek esan nahi du botika gaur egun gehienentzat eskura ez dagoela, oso aberatsentzat izan ezik. Cheung-ek esan zuen konpainiak ez duela oraintxe bertan Leqembi Medicare bidez estaltzea lortu duen pazienterik ezagutzen.

FDAren "lehentasunezko berrikuspen" prozesuaren arabera onarpen osoa lortzen badu ere, Medicare-k CMSek, Medicare eta Medicaid osasun-aseguru federal programak zuzentzen dituen agentziaren onarpen-ikasketetan matrikulatutako pazienteei estaldura mugatu diezaieke oraindik.

Konpainiak bere hiru faseko datu guztiak aurkeztu zituen urtarrilean onarpen osoa lortzeko eskaerarekin eta martxoan FDAri erantzun beharko lioke agentziak eskaera onartuko duen ala ez. Agentziak Leqembiren eskaera lehentasunez aztertzea erabakitzen badu, sei hilabeteko epean behin betiko erabakia har dezake.

CMS-k babestutako ikerketa-ikasketetan parte hartzea onartzen duten Medicare-ren onuradunek, entsegu klinikoak baino zabalagoak direnak, estaldura lortuko lukete Leqembi-k onespen osoa jasotzen badu. Baina baliteke CMS-k estaldura are zabalagoa onartzea, beharbada murrizketarik gabe, agentziak tratamendua onartzen duen froga maila altua dagoela zehazten badu, Cheung-ek esan zuen.

"Froga maila altuarekin... murrizketak oso mugatuak izan beharko lirateke, edo agian murrizketarik ere ez, eta hori da Eisairen jarrera", esan zuen Cheung-ek. "Uste dugu Medicare-ren onuradunek oztoporik gabeko sarbide, sarbide zabal eta sinplea izan beharko luketela Leqembirako datuek irizpide horiek betetzen dituztelako", esan zuen.

Medicare-k estaldura murrizten jarraitzen badu, landa-komunitateetako pertsonek desabantaila bat izango lukete, mediku-erakundeak eta unibertsitateak hiri handietan kontzentratuta daudelako.

Hilabete honetan Kongresuko 70 kidek baino gehiagok Xavier Becerra Osasun idazkariari eta Chiquita Brooks-LaSure CMSko administratzaileei eskatu zieten Leqembiren estaldura murrizketak arintzeko Amerika osoan sarbide gehiago bermatzeko.

"Nekazal eremuetan eta gutxietsitako eremuetan bizi diren gaixoek, familiek eta zaintzaileek tratamendurako aukera bera izan beharko lukete", adierazi du. legegileek idatzi zuten. "Medicare-ren onuradunentzat zama fisiko eta finantzario izugarria da saiakuntzak antolatzen dituzten ikerketa-erakunde mugatuetara bidaiatzen ordu ugari igarotzea".

Dena Eisairen itxaropenen arabera joango balitz, FDAk onespen osoa emango luke eta CMS-k Leqembiren mugarik gabeko estaldura emango luke. Eszenatoki horretan, Eisaik aurreikusten du Alzheimer goiztiarreko 100,000 gaixo inguru diagnostikatuko direla botikaren zabalkundearen hiru urterako. Eisaik esan zuen Biogenen Suitzan duen fabrikan fabrikazio ahalmen nahikoa dagoela.

Baina Cheung-ek esan zuen Leqembi zabaltzearen erronka nagusia da medikuak ez daudela Alzheimer goiztiarra diagnostikatzeko bideratzen, tratamendu gutxi daudelako. CMS-k ere diagnostiko-probetarako ordainsari zabala eman behar du, Cheung-ek esan zuen. Besteak beste, PET azterketak, gaur egun bizitza osoan mugatuta daudenak, eta likido zerebroespinalaren probak, tasa baxuan itzultzen diren, konpainiaren arabera. 

"Diagnostiko prozedura berri bat hartu behar duzun bakoitzean denbora pixka bat beharko da", esan zuen Cheung-ek. "Diagnostiko prozedura horiengatik itzulketa gertatu behar da, eta herrialde osoko erradiologoek eta osasun-hornitzaileek hori egiten hasi behar dute. Eta denbora-tarte bat behar da jendeak hori nola egin jakiteko», esan zuen.

Gaixo hautagarrien% 15 inguru 65 urte baino gazteagoak dira eta gehienetan aseguru pribatuen bidez estaltzen dira, Cheung-en esanetan. Aseguru pribatuak neurri handi batean CMS estalduraren erabakiaren zain daude, nahiz eta batzuek estaldura erabakiak lehenago hartzea erabaki dezaketen, esan zuen. Eisaik kopay laguntza eskainiko die pribatuan estalita dauden pertsonei, Cheung-ek esan duenez.

"Malgutasun gehiago eta ikuspegi anitz daude sarbide oso ona eskaintzeko pertsona horientzako poltsikoko kostu oso-oso baxuekin", esan zuen zuzendari nagusiak. Eisaik a Leqembi kosturik gabe eskaintzeko programa hautagarritasun-irizpideak betetzen dituzten asegururik gabeko pazienteei.

Cheung-ek esan zuen Leqembiren urteko $ 26,500 kostua denborarekin jaitsi beharko litzatekeela. Oraintxe bertan, tratamendua hilean bitan ematen da, baina Eisai mantentze erregimen bat garatzen ari da, non pazienteek hileroko dosi bakarra jasoko luketen tratamenduaren lehen 18 hilabeteen ondoren.

«Oraindik ez dago onartuta. Datorren ekitaldiaren amaierarako mantentze-dosiaren eskaera egitea espero dugu ", esan zuen Cheung-ek. Mantentze-dosiak Leqembiren kostua erdira gutxituko luke, esan zuen.

CMS-k urtarrilean esan zuen estaldura zabalduko zuela Eisaik Leqembi-k gainbehera kognitiboa moteltzeko eta garuneko hemorragiak bezalako albo-ondorioen kalte potentzialak moteltzeko dituen onurei buruzko galderei erantzuten badie.

"Azpimarratuko nukeen gauzetako bat da dakizuenez, klase zehatz honetan, [guk] benetan informazio gehiago eduki nahi izan dugu produktu hauek zer egingo duten ikasten dugunean", esan zuen Brooks-LaSure CMSko administratzaileak asteartean. kazetariekin deitu. "Baina fabrikatzaileen eta defendatzaileen datu berriak entzuteko irekita jarraitzen dugu".

Eisaik dio bere hiru faseko epaiketako datuek froga maila altuarekin erantzuten dietela galdera horiei, Cheung-en esanetan.

Medicare-ren estaldura politika eztabaidagarria da. Alzheimerraren Elkartea, abenduko gutun batean CMS-i, Leqembiren erabateko eta mugarik gabeko estaldura eskatu zuen. Robert Egge elkarteko politika-zuzendariak esan zuen CMS-k lehen aldia dela etorkizuneko droga-klase bat lehenespenez ez estaltzea erabakitzen duena.

Medicare politika Aduhelm, Eisai eta Biogen-ek garatutako Alzheimerraren aurkako beste tratamendu baten inguruko polemikatik dator. FDAk 2021ean tratamendu horri onarpen bizkortua eman zion, agentziaren aholkulari independenteek frogak ez zutela frogatu gaixotasuna moteldu zuenik esan arren. Hiru aholkulari FDAren erabakiagatik dimisioa eman zuen. A Kongresuko galdeketa abenduan Aduhelmen onarpena «irregulartasunez beteta» zegoela ikusi zuen.

Medicare-k joan den apirilean erabaki zuen Alzheimerra tratatzeko garuneko plaka bideratzen duten antigorputz monoklonal guztien estaldura mugatzea pazienteentzat onura frogatzen duten froga gehiago jaso arte.

"Ez da arrazoizko politika bat, ez dagoelako arrazoirik hau klasean egin behar izan duten", esan zuen Eggek.

Neurologiako Amerikako Akademiak, munduko neurologoen elkarterik handienak, hilabete honen hasieran gutun batean esan zion Medicareri bere adituen artean adostasuna dagoela Leqembiren hiru faseko entsegu klinikoa ondo diseinatu zela eta datuak klinikoki eta estatistikoki esanguratsuak zirela.

Entsegu klinikoen emaitzak, New England Journal of Medicine aldizkarian argitaratua, aurkitu zuen gainbehera kognitiboa % 27 motelagoa zela 18 hilabeteetan Leqembi jaso zuten pertsonengan tratamendua jaso ez zutenekin alderatuta. Baina garuneko hantura eta odoljarioa jasaten zuten paziente batzuekin segurtasun kezkak ere bazeuden.

Chicago eremuko saiakuntza klinikoko parte-hartzaile baten heriotza ere lecanemabarekin lotu liteke, baten arabera. New England Journal of Medicine aldizkarian argitaratutako ikerketa gutuna urtarrilean

AANeko presidente Orly Avitzur doktoreak CMS-k bere estaldura-mugak berrikusteko eskatu dio Leqembirako sarbide zabalagoa izan dadin tratamenduak FDAren onespen tradizionala jasotzen badu.